Wiedza, która opiera się tylko na surowych wynikach randomizowanych badań klinicznych, często nie odzwierciedla w pełni praktyki klinicznej. W rzeczywistości mamy bowiem do uwględnienia szereg innych czynników, które mogą wpływać na skuteczność danego postępowania terapeutycznego. Właśnie ta idea przyświeca badaniom typu RWE (ang. Real World Evidence).

Strategia RWE

RWE to dowód kliniczny dotyczący użycia i potencjalnych korzyści lub ryzyka związanego z określonym produktem medycznym, pochodzący z analizy danych rzeczywistych (ang. Real World Data, RWD). Rutynowo dane te pozyskiwane są z rozmaitych źródeł – elektronicznej dokumentacji medycznej czy też danych generowanych np. z urządzeń mobilnych. Jaki ma to sens? Otóż RWD to szeroka wiedza. Dane te pomagają określić profil bezpieczeństwa, jakość życia pacjentów, wpływ stosowania danego preparatu na standardy leczenia w danym kraju. W niektórych przypadkach mogą nawet ustalić zasadność refundacji. RWE, który jest konsekwencją analizy danych RWD, pomaga finalnie lepiej zrozumieć potrzeby najważniejszego ogniwa – pacjenta. Często umożliwia też wprowadzenie mniej czasochłonnych i kosztownych schematów postępowania terapeutycznego.

Przykłady wykorzystania strategii RWE

Niektóre firmy z powodzeniem realizują RWE wśród lekarzy, farmaceutów, a przede wszystkim pacjentów, aby na bieżąco analizować ich potrzeby. Przykładem jest agregowanie danych  dotyczących synergicznego kompleksu molekularnego polisacharydów i minerałów. Kompleks działa mukoadhezyjnie, co oznacza, że wraz z naturalnymi śluzami przewodu pokarmowego tworzy powłokę ochronną, izolując wyściółkę przewodu pokarmowego od kwasów trawiennych, chroniąc ją i regenerując. Dzięki temu łagodzi dolegliwości i przynosi ulgę w objawach, takich jak pieczenie, ból, uczucie ciężkości.

Metodologia

System RWE opiera się na kwestionariuszach, dzięki którym zbierane są dane, między innymi na temat symptomatologii, dawkowania, jakości życia, skuteczności, bezpieczeństwa i przejrzystości informacji na opakowaniu. Dzięki informatyzacji możliwe jest gromadzenie dużych ilości danych wynikających z doświadczenia w stosowaniu danego produktu wśród lekarzy, farmaceutów oraz pacjentów. Przedsiębiorcy, którzy prowadząc działalność badawczo-rozwojową w sektorze farmaceutycznym, chętnie korzystają z pomocy specjalistycznych podmiotów, dzięki którym nie muszą martwić się zawiłościami organizacyjnymi. Platformy służące do gromadzenia pozyskiwanych danych są walidowane zgodnie z najwyższymi standardami jakościowymi oraz metodologicznymi (zgodnie z Good Clinical Practice, czyli z Dobrą Praktyką Kliniczną). Co istotne – są one w stanie obsługiwać wiele kwestionariuszy on-line i mogą służyć do prowadzenia badań Real World Evidence na wielu rynkach.

Podsumowanie

Badania kliniczne nie są już wyłącznym źródłem danych służących do podejmowania kluczowych decyzji. RWE są cennym uzupełnieniem naszej wiedzy w zakresie opieki zdrowotnej i farmakoterapii w stosunku do klasycznie rozumianej medycyny opartej na dowodach. Wiele państw, gdy ma wątpliwości co do tego, jak dany preparat będzie działał w praktyce, przyznaje refundację warunkową na krótszy okres (np. dwóch lat) i wdraża RWE. Taką praktykę stosuje się, między innymi we Francji, gdzie implementuje się badania obserwacyjne na etapie post refundacyjnym. To również cenna wiedza dla samych producentów, którzy na podstawie wiarygodnych, pochodzących z praktyki klinicznej danych mogą zmieniać, udoskonalać i optymalizować swoje produkty.